Programme

CO51-008

Communication Orale

Utilisation de la Mesure de Fonction Motrice pour étudier l'influence de la corticothérapie sur la fonction motrice chez des garçons atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne.

Mme Audrey SCHREIBER-BONTEMPSa, Dr Sylvain BROCHARDa, Dr Stéphanie FONTAINE-CARBONNELb, Dr Stephane CHABRIERc, Dr Vincent GAUTHERONc, Dr Sylviane PEUDENIERa, M. Pascal RIPPERTa, Dr Hélène RAUSCENTd, Dr François RIVIERe, Dr Jon ANDONI URTIZBEREAf, Dr Manuella FOURNIER-MEHOUASg, Dr Jean-Yves MAHÉh, Dr Vincent TIFFREAUi, Dr Emmanuelle LAGRUEj, M. Dalil HAMROUNk, Dr Isabelle POIROTb, Dr Sylvie RAGOT-MANDRYl, Dr Sabrina SACCONIg, Mme Blandine PUY HAUBERTe, Mme Catherine FAFINg, Dr Carole VUILLEROTb

a CHRU de BREST, b CHU de Lyon, c CHU de St Etienne, d CHU de Rennes, e CHU de Montpellier, f Hopital Marin de Hendaye (APHP), g CHU de Nice, h CRRF de Pen Bron, i CHRU de Lille, j CHRU de Tours, k CHRU de Montpellier, l CHU de Nancy

Introduction : l'évaluation fonctionnelle motrice est primordiale dans le suivi des maladies neuromusculaires et dans l'efficacité de thérapeutiques chez les patients DMD (Dystrophie Musculaire de Duchenne). L'utilisation généralisée des corticostéroïdes pour retarder la perte de la fonction motrice a modifié l’histoire naturelle de cette pathologie.

Objectif : connaître l'évolution de la fonction motrice chez les patients DMD traités par corticostéroides et étudier la sensibilité de la Mesure de Fonction Motrice (MFM) pour valider son utilisation comme critère de jugement principal dans les essais thérapeutiques.

Patients et méthode : 76 patients DMD âgés de 5.9 à 11.8 ans, avec suivi d'au moins 6 mois et deux MFM, ont été inclus. 30 patients (8±1.62ans) appartenaient au groupe traité et 46 au groupe non traité (7.91±1.50ans) essentiellement issus d’une cohorte historique. La relation entre les scores MFM et l'âge était étudiée chez les patients traités et non traités. L'évolution de ces scores était comparée entre les groupes, sur une période de 6, 12 et 24 mois, en calculant les pentes de changement et la sensibilité au changement (SRM) de la MFM.

Résultats : au cours du suivi, pour tous les scores MFM, il existe une différence significative entre l’évolution des scores des patients traités et des non traités. Pour D1, l'amélioration fonctionnelle était significative à 6 mois dans le groupe traité (11,3±14%/an; SRM 0.8) alors qu'une dégradation fonctionnelle était observée dans le groupe non traité (-17,8±17,7%/an; SRM 1). À 12 et 24 mois, D1 se stabilisait chez les patients traités, tandis que la fonction motrice diminuait considérablement chez les non traités (-15,5±15,1%/an; SRM 1 à 12mois, -18,8±7,1%/an; SRM 2,6 à 24 mois). Sur 24 mois, 21 patients perdaient la marche, 6 dans le groupe traité (25% à 24 mois, âge moyen 10,74±1.28 ans) et 15 dans le groupe non traité (64,71% à 24 mois, âge moyen 9,20±1.78 ans).

Conclusion : l’évolution fonctionnelle des patients DMD traités par corticostéroides est différente de celle des patients non traités avec un effet de durée d'instauration du traitement. Considérant ces résultats, une estimation du nombre de sujets nécessaires peut être apportée pour de futurs essais thérapeutiques.

Mots clés : Dystrophie Musculaire de Duchenne; Mesure de Fonction Motrice; Corticothérapie; Essais thérapeutiques.